Gizmodo Bilim Fuarı: Ağır Hasarlı Kornea İçin Kök Hücre Tedavisi

Mass Eye and Ear’da çalışan bilim insanları, ciddi ve kalıcı göz kornea yaralanmalarına yönelik geliştirdikleri deneysel kök hücre terapisi araştırmasıyla 2025 Gizmodo Bilim Fuarı’nda ödülü kazandı.

Soru

Kök hücreler daha önce tedavi edilemeyen göz yaralanmalarını onarabilir mi?

Sonuçlar

Mart ayında yayımlanan küçük ölçekli bir çalışmada, 14 kişi üzerinde gerçekleştirilen deneyde araştırmacılar, bir kişinin sağlıklı gözünden alınan kök hücrelerin diğer ciddi şekilde yaralanmış kornea yüzeyini güvenli bir şekilde yenileyebileceğini gösterdi.

Prosedürden 18 ay sonra, hastaların neredeyse tamamı tedaviye en azından kısmi bir yanıt göstermiş ve görme yetileri iyileşmiştir, iki-üçte biri ise korneal yüzeylerinin tamamen yenilendiğini deneyimlemiştir. Tedaviyle ilgili ciddi bir yan etki bildirilmemiştir.

Neden yaptılar?

Kornea, yani gözün şeffaf dış katmanı, yaralanma veya enfeksiyon nedeniyle zarar gördüğünde, doktorlar genellikle buna bir donörden alınan sağlıklı kornea dokusu nakliyle yanıt verir, bu durum korneal greft olarak bilinir. Fakat bazen, bir yaralanma korneanın sınırlı yüzey kök hücrelerini, yani limbal epitel hücrelerini de yok edecek kadar şiddetlidir. Bu hücreler olmadan insanlar kaşıntı, ağrı, korneal beyazlama ve nihayetinde görme kaybı gibi semptomlar yaşar.

Ekibin yaklaşımı, kişinin sağlıklı gözünden kornea kök hücrelerini alıp laboratuvarda büyütmektir. Bu yetiştirilen otolog limbal epitel hücreleri (CALEC), diğer göze nakledilen hücresel bir doku greftine dönüştürülür.

“Kornea kök hücre eksikliği, dünya genelinde körlüğün en yaygın nedenlerinden biridir. Bu kök hücreler, sağlıklı bir kornea epitel hücre tabakası oluşturarak yanmaya, gözde ağrıya ve rahatsızlık hissine yol açmayan, iyi görme ile uyumlu bir kornea sağlar,” diyor proje lideri Ula Jurkunas, Mass Eye and Ear’daki Kornea Hizmetleri’nin yardımcı direktörü. “Bu yüzden kök hücre eksikliği ve kornea körlüğü için karşılanmamış bir tıbbi ihtiyaca yanıt olarak bu tür kök hücre terapisini geliştirdik.”

Neden kazandılar?

Jurkunas’a göre, limbal kök hücre eksikliğinin en şiddetli vakaları için çok etkili bir tedavi yöntemi yoktur. Bu yüzden CALEC, başka seçeneği olmayan birçok insan için umut vadediyor. Ayrıca, kişinin kendi yetişkin kök hücrelerini kullandığı için, naklin reddedilme riski ya da embriyo kök hücreleri üzerine sıkça tartışılan etik sorunlar yoktur.

Bunun ötesinde, kök hücre tıbbı dünyasında yeni bir çığır açıyor. Araştırmacılara göre, bu tür kök hücre terapisi ABD’de gözde kullanılan ilk örnek. On yıllardır, bilim insanları kök hücreleri geri dönülemez yaralanmalar için mümkün bir tedavi olarak incelemekte. CALEC ve benzer terapiler, bu yaklaşımın amaçlandığı gibi çalıştığına dair ilk gerçek örneklerden bazıları olabilir.

Sırada ne var?

Jurkunas ve ekibi şimdi CALEC’in onayı için Gıda ve İlaç İdaresi ile görüşmeler yapıyorlar, bu da daha geniş ölçekli, çoklu araştırma merkezi içeren bir çalışmadan elde edilecek ek verilere ihtiyaç duyabilir. Ayrıca, terapiyi lisanslamak ve gelişimi için yeni denemeler de dahil olmak üzere, daha fazla fon sağlamaya yardımcı olacak potansiyel ticari ortaklarla görüşmeler ilerliyor.

Bunun dışında, ekip CALEC hücrelerinin raf ömrünü ve üretimini iyileştirmek için çalışıyor, bu da tedavinin daha uzun mesafelere taşınmasını sağlamak açısından önemli olacaktır.

Takım

Jurkunas, CALEC’e yol açan araştırmaları, 2006’da bir genç bilim insanı olarak neredeyse 20 yıl önce başlattı. Ve ekip son gelişim aşaması için ticari ortaklar getirebilecek olsa da, CALEC’in laboratuvardan sahneye olan mevcut yolculuğu, herhangi bir ilaç firması fonu olmaksızın dikkat çekici bir şekilde gerçekleştirildi. Bununla birlikte, Japonya’da daha iyi kök hücre yetiştirme yöntemlerini öğrenmesine yardımcı olan bilim insanları da dahil olmak üzere, birçok başka araştırmacının işbirliğini gerektirdi.

“Bu, çok fazla çalışma araştırma personeline ihtiyaç duydu. Sonra tıbbi işbirlikçiler var, Reza Dana, Jia Yin, Lynette Johns; onlar (Mart 2025) çalışmasının ana araştırmacılarıydı,” diye belirtti Jurkunas. “Ve bu sadece Mass Eye and Ear. Bunun dışında Boston Çocuk Hastanesi, Dana Farber ve veri analizi ve yönetimi ile ilgili bize yardımcı olan sözleşmeli araştırma organizasyonumuz JAEB Merkezi var.”

Jurkunas ayrıca, CALEC’in asla gerçekleşemeyeceğini, National Institutes of Health (Ulusal Sağlık Enstitüleri) ve National Eye Institute (Ulusal Göz Enstitüsü) tarafından sağlanan federal fonlar olmadan belirtti – hala gelişimini tehdit eden fondur.

“İnsanları, NIH’nin de novo, yenilikçi medikal dönüşüm terapilerini desteklediğini hatırlatmak istiyorum,” dedi. “Biz onları düşünürüz, üzerinde çalışırız ve geliştiririz.”

Tüm 2025 Gizmodo Bilim Fuarı kazananlarını görmek için buraya tıklayın.