2024’ün En Büyük Tıbbi Buluşları

Bilim ve tıp genellikle ani ilerlemeler ve tökezlemelerle ilerler. Ancak zaman zaman gerçek bir yenilik meydana gelir ve doktorların belirli bir sağlık sorununu yönetme veya tedavi etme biçimlerini önemli ölçüde iyileştirir. 2024, bu tür önemli ilerlemelerin adil bir payını gördü, bunlar arasında zayıflatıcı genetik hastalıklar için yeni terapilerden HIV için hayati önem taşıyan bir aşı benzeri ilaca kadar. İşte bu yılın ilaçları ve gelecekte büyük değişiklikler yaratması muhtemel yeniliklerinin bir özeti.

Süper bakterilere karşı savaşta yeni silahlar

Antibiyotik direnci, insanlığın en büyük halk sağlığı sorunlarından biridir. Üriner sistem enfeksiyonlarına (İYE) neden olanlar da dahil olmak üzere birçok hastalığa neden olan bakteri, onları tedavi etmek için kullanılan en yaygın ilaçlara sürekli uyum sağlamıştır. Ekim ayında, FDA, bu dirençli İYE bakterileriyle mücadele etmek üzere tasarlanmış bir ilacı onayladı: Iterum Therapeutics’in Orlynvah.

Orlynvah, sadece Escherichia coli, Klebsiella pneumoniae, veya Proteusmirabilis bakterilerinin neden olduğu belirli İYE’ler için onaylanmıştır – özellikle diğer antibiyotiklere yanıt vermeyen veya yanıt vermesi beklenmeyen İYE’ler için. Bu türden ilk antibiyotik olup, vücuttaki antibiyotiklerin süresini uzatan bir ilaç ile penemler olarak bilinen antibakteriyel bir alt sınıftan bir bileşiği birleştirir. Penemler, genellikle dirençli mikropların geniş bir yelpazesini tedavi etme konusunda umut vadetmiştir, ancak Orlynvah, onaylanan ilk oral penemdir.

İnovatif tedavilerin istikrarlı bir akışı, yeni ilaçlara bakterilerin hızla uyum sağladığı düşünüldüğünde, antibiyotik direnciyle etkili bir şekilde mücadele etmek için gereklidir. Ancak Orlynvah gibi ilaçlar, dikkatli bir şekilde yönetildikleri sürece, süper mikroplara karşı bitmeyen mücadelemizde kritik bir silahtır.

Şizofreni için çığır açan bir ilaç

Eylül ayında, FDA Bristol Myers Squibb’in Cobenfy ilacını onayladı – 1950’lerden bu yana görülen ilk gerçekten yeni şizofreni ilacı.

Yıllar içinde, bilim insanları daha az sert antipsikotikler geliştirdiler, ancak bu ilaçların tümü temel olarak beynimizdeki nörotransmitter dopamini hedef alma prensibine dayanmaktadır. Ancak dopamin, şizofrenide yer alan tek nörotransmitter değildir ve sadece bu bir tek kolla oynamak genellikle insanların semptomlarını kontrol altında tutmak için yeterli değildir.

Cobenfy, nörotransmitter asetilkolini hedefleyerek yeni bir etki mekanizması kullanan ilk şizofreni ilacıdır. İlaç aslında iki ilacın birleşimidir: beyindeki asetilkolin reseptörlerini uyaran xanomeline ve xanomelinin vücudun diğer bölgelerindeki hedef dışı etkilerini engellemek için tasarlanmış trospiyum klorür. Klinik çalışmalarda, Cobenfy, büyük yan etkilere yol açmadan insanların şizofreni semptomlarını belirgin bir şekilde azalttı.

Cobenfy, mevcut seçeneklere yanıt vermeyen şizofreni hastaları için ne kadar anlamlı olsa da, değeri bunun ötesine geçiyor. Bilim insanları ve ilaç şirketleri, sadece şizofreni değil, Alzheimer gibi diğer nörolojik durumlar için de asetilkolin temelli diğer ilaçlar geliştirmeye motive olacaklar.

HIV’e karşı aşı benzeri bir bariyer

HIV için evrensel olarak uygulanabilir bir tedavi muhtemelen hala yıllar uzakta veya hiç mümkün değil. Ancak bilim, eskiden evrensel olarak ölümcül olan enfeksiyonun hem tedavi hem de önlenmesinde inanılmaz ilerlemeler kaydetti. Antiretroviral tedavi, HIV ile yaşayan insanların normal bir yaşam beklentisine sahip olmalarını mümkün kıldı ve bu da genellikle enfeksiyonu başkalarına yayma riskini taşımıyor. İnsanlar ayrıca bu ilaçların versiyonlarını daha enfekte olmadan önce (PrEP) alabilir, bu da enfeksiyonu kapma şanslarını büyük ölçüde azaltır.

Günümüzde, PrEP genellikle günlük bir hap olarak alınır, ancak FDA ayrıca 2021’de her iki ayda bir alınan bir enjeksiyonluk PrEP tedavisini (Viiv’in Apretude) de onayladı. Bu Haziran ayında, PrEP’nin geleceği daha parlak hale geldi çünkü Gilead’ın PURPOSE 1 denemesinin sonuçları yayımlandı, bu deneme, antiretroviral lenakapavirin (ilaç zaten HIV’i tedavi etmek için onaylanmıştır) yılda iki kez enjekte edilmesini test etti. Faz III denemesi, yılda iki kez lenakapavirin cinsiyet olarak kadınlarda, cinsiyete göre erkeklerde, transseksüel erkeklerde, transseksüel kadınlarda ve erkeklerle cinsel ilişkiye giren diğer kişilerde HIV enfeksiyonlarını önleme konusunda sadece günlük PrEP seçenekleri kadar iyi ya da daha iyi performans gösterdiğini buldu. Her iki denemede de lenakapavirin, mevcut PrEP ilaçlarına benzer yan etkileriyle birlikte HIV’i önlemede %99’un üzerinde etkili olduğu tahmin edilmektedir.

Bu açıkça etkileyici bulgular göz önüne alındığında, lenakapavirin yeni bir PrEP formu olarak yakında onaylanması neredeyse kesin gibi görünüyor. Oral PrEP, HIV’i önlemede son derece etkili olmakla birlikte, optimum koruma için gereken günlük rejime bağlı kalmak zor olabilir. Uzmanlar, bazı kişilerin PrEP haplarını aldıkları ya da sakladıkları ortaya çıkarsa damgalanma ve ayrımcılıkla da karşılaşabileceğini belirtiyor. Dolayısıyla lenakapavir’in aşı benzeri doğası, özellikle HIV prevalansının yüksek olduğu dünya bölgelerinde HIV’i önlemede daha uygun ve güvenli bir seçenek sağlayabilir.

Birçok dış bilim insanı, yılda iki kez yapılan lenakapavirin 2024’ün en önemli araştırma atılımı olarak geldiğini şimdiden övdü. Ayrıca, Gilead, lenakapavirin yıllık bir formülasyonunu yakında deneyeceğini, bu da onu tipik bir yıllık aşıya (her şey yolunda giderse bu versiyon 2027’ye kadar çıkabilir) daha yakın hale getireceğini duyurdu. Böylece bu ilaç ve diğerleri, HIV’i yok etme hedefine daha da yaklaşmamıza yardımcı olacak – bir zamanlar mümkün görünmeyen bir hedef.

Ancak, önceki PrEP tedavilerinde olduğu gibi, tedavinin kamuya sunulduğunda ne kadar uygun fiyatlı ve erişilebilir olacağı konusunda önemli sorular devam ediyor.

Ömrü kısaltan bir demans için ilk ilaçlar

Niemann-Pick hastalığı tip C (NPC), ABD’de yaklaşık 1.000 kişiyi etkileyen inanılmaz derecede nadir ama yaşamı zorlaştıran bir genetik bozukluktur. NPC’li insanlar, hücreleri içinde kolesterol ve diğer lipidleri taşıyamaz, bu da birikimine ve sonunda karaciğer, dalak ve beyin dahil birçok organa zarar vermesine neden olur. NPC’nin ilerlemesi ve semptomları değişiklik gösterebilir ancak genellikle demansı içerir ve hastaların ortalama yaşam beklentisi şu anda yalnızca 13’tür. Eylül ayında, Gıda ve İlaç İdaresi, NPC’yi tedavi etmek için tasarlanmış ilk ilaçları onayladı: Zevra Therapeutics’in Miplyffa’sı ve IntraBio’nun Aqneursa’sı.

Her iki ilaç da, bir hap olarak alınmakta olup, plasebo ile karşılaştırıldığında insanların semptomlarının kötüleşmesini geciktirdiği bulunmuştur ancak aralarında önemli farklar vardır. Aqneursa yalnız başına alınırken, Miplyffa bir enzimle birlikte reçete edilecektir. Miplyffa’nın piyasaya çıkışı da daha uzun sürdü çünkü ilaç yalnızca bu ay ticari olarak temin edilebilir hale geldi. Bu ilaçların insanların hastalıklarının ilerleme süreçlerini önemli ölçüde değiştirebilir mi ve hangi derecede değiştirebilir anlayabilmek zaman alacaktır. Ancak şimdiye kadar başka seçeneklerin bulunmamasına bakıldığında, bu onaylar anıtsaldır.

Sıcak basması tedavisinde yeni bir dönem

Ağustos ayında, ilaç üreticisi Bayer, 40 yaş üzeri kadınlarda orta ila şiddetli sıcak basmaları için deneysel ilacı elinzanetantın başarılı iki Faz III denemesinin sonuçlarını yayımladı. Çalışmaların sonunda, elinzanetant alan kadınlar, plasebo alanlara kıyasla belirgin şekilde daha iyi durumdaydı ve ilacı alan kadınların %80’inden fazlası, semptomlarında %50’den fazla azalma gördü.

FDA’nın hala ilacı resmen onaylaması gerekiyor ve nihai karar muhtemelen gelecek Temmuz ayında bekleniyor. Ancak etkileyici sonuçlar göz önüne alındığında, bir onay çok olası görünüyor. Eğer onaylanırsa, bu yaygın ve genellikle rahatsız edici durumun tedavisinde önemli bir değişiklik anlamına gelecek. Elinzanetant, sıcak basması ile ilişkili belirli nöronları etkileyerek semptomları tedavi eden ikinci hormon olmayan ilaç olacaktır – 2023’te fezolinetant onayının ardından – ve bunu iki anahtar reseptörü bloke ederek yapan ilk ilaç olacaktır. Bazı kadınlar için hormonal terapi güvenli ve etkili olsa da, bazıları bu tedaviyi alamayacaktır veya almak istememektedir. Dolayısıyla, bu durum için daha fazla seçeneğin bulunması daha iyidir.

Gelecek olasılıklar

2024’te birçok bilimsel atılım gerçekleşti, ancak önümüzdeki yıllarda daha fazlası gelmeye hazırlanıyor.

Yakın gelecek için dikkat edilmesi gerekenler: Vertex’in suzetrigine‘inin olası onayı, ağrı için yeni, opioid içermeyen bir tedavi; obezite ve diyabet için yeni incretin bazlı ilaçların Faz III denemelerine başlaması; mevcut grip aşılarına göre (bazıları covid-19 aşısı ile birleştirilerek) daha iyi olabilir.

Ar-Ge çalışmaları umut verici sonuçlar göstermeye devam ederse, tıpta büyük bir etkiye sahip olabilecek biraz daha uzak gelecekteki yenilikler de vardır. Bu yılın başlarındaki deneylerde gen terapisi, belirli kalıtsal görme bozuklukları olan insanlarda görmeyi önemli ölçüde geri kazandırabildiği bulundu. 2024 itibarıyla bilim insanları ayrıca genetik olarak değiştirilmiş domuz organlarını yaşayan ve terminal hastalığı olan insanlara başarılı bir şekilde nakletmeye başladılar, ancak şu ana kadar bu tedaviler yalnızca birkaç ay yaşam uzatmıştır. Ve hatta belki bir gün belli türde omurilik yaralanmaları olan felçli kişilere beyin implantları kullanarak tekrar yürüyebilme şansı verebiliriz, bu yıl yayınlanan erken bulgulara göre bu mümkün olabilir.