Devrim Niteliğindeki Kök Hücre Tedavisi: Hasarlı Kornea Onarımı ve Görme İyileştirmesi
Kök hücre naklinin bir sonraki aşaması, gözleri içerebilir. Bugün yayınlanan araştırmalara göre bilim insanları, deneysel bir tedavinin, geleneksel olarak tedavi edilemeyen kornea yaralanmalarına sahip kişilere yardımcı olduğunu bildirdi.
Mass Eye and Ear’den araştırmacılar, 14 katılımcıyla yapılan bir Faz I/II klinik çalışmasını yönetti. Çoğu durumda, kişinin diğer sağlıklı gözünden alınan kök hücrelerin nakliyle yapılan bu tedavi, insanların ağır hasar görmüş kornealarının yüzeyini güvenli bir şekilde yeniledi ve sıklıkla görmelerini de iyileştirdi. Araştırmacılar, bu bulguların konvansiyonel seçeneklere yanıt vermeyen göz yaralanmaları için yenilikçi bir tedaviye yol açabileceğini söylüyor.
Kornea, gözün en önündeki şeffaf tabakadır ve hem gözü korur hem de ışığı retina üzerine odaklayarak net görmemize yardımcı olur. İnsanların korneaları ciddi yaralanma veya enfeksiyon nedeniyle zarar gördüğünde, doktorlar genellikle bir bağışçıdan alınan sağlıklı kornea dokusunu naklederek (kornea grefti olarak da bilinir) tedavi edebilir.
Ancak bazen yaralanma o kadar fazladır ki, korneanın sınırlı sayıda olan limbal epitel hücreleri tükenir. Bu tükenişe limbal kök hücre eksikliği denir ve insanları kalıcı olarak hasarlı bir kornea yüzeyiyle bırakır; bu, tipik bir kornea greftinin kalıcı bir tedavi olamayacağı anlamına gelir (kök hücreler olmadan, bağışlanan kornea zamanla bozulur).
“Kornea kök hücresi eksikliği olan insanlarda gerçekten beyaz bir kornea ve hiç görüş olmayabilir. Ve bu çok acı verici ve rahatsız edici bir durumdur. Gerçekten iyi bir tedavi yöntemi yok,” dedi Mass Eye and Ear’da Kornea Hizmeti’nin yardımcı direktörü ve baş araştırmacı Ula Jurkunas, Gizmodo’ya.
Yıllardır çeşitli araştırma ekipleri bu zor vakaları çözmek için çalışıyor. Mass Eye and Ear’daki Jurkunas ve ekibi ise bu konuda büyük bir ilerleme kaydettiklerini düşünüyor. Sağlıklı kök hücreleri kişinin sağlıklı korneasından toplama ve daha sonra büyütme tekniği geliştirdiler. Bu hücreler, kültive edilmiş otolog limbal epitel hücreleri (CALEC) halinde bir hücresel doku greftine dönüştürülüyor ve yaralı korneaya naklediliyor.
Dört hasta üzerinde yaptıkları daha önceki çalışmalar, CALEC greftlerinin en azından kısa vadede güvenli ve etkili olabileceğini bulmuştu. Salı günü Nature Communications dergisinde yayımlanan yeni araştırmalarında, 14 hastadan 18 ay sonrasına kadar olan verileri topladılar.
Genel olarak, hastaların %92’si işlemden bir buçuk yıl sonra CALEC’e en azından kısmî bir yanıt gösterdi, %77’si korneal yüzeyin tamamen onarılmasını deneyimlerken (üç hasta ikinci bir greft aldı, bir tanesi bundan sonra tamamen iyileşti). Tüm hastalar, görme keskinliklerinde en azından bir miktar iyileşme yaşadı. Ve nakil işlemi, prosedürle ilgili ciddi rapor edilen advers olaylar olmadan güvenli bir şekilde tolere edildi (bir kişi birkaç ay sonra bakteriyel enfeksiyon yaşasa da bu, kronik kontakt lens kullanımına bağlıydı).
“Birçok hasta semptomlarında büyük bir değişim yaşadı. Ve bu gerçekten ağır yaralanmalardı, önceden hiçbir tedavi seçeneği de yoktu. Ama şimdi normal yaşamlarına dönebildiler,” dedi Jurkunas. “Bir hastam bana, ‘Gerçekten hayatımı geri kazandım,’ dedi.”
Bu prosedür hâlâ deneysel, elbette. Ayrıca CALEC grefti yanıt veren birçok hastanın görüşlerinin önemli ölçüde iyileşmesi için ek bir kornea grefti alması gerekeceği muhtemel. Ancak bilim insanlarına göre, bu ABD’de korneal körlüğü olan insanlarda başarıyla kullanılan ilk kök hücre tedavisi.
“Genel olarak kök hücre tedavisi için çok büyük bir ilerleme olduğunu düşünüyorum. Yine, embriyonik hücrelerden kök hücre kullanmıyoruz. Bunlar, zaten vücudumuzda bulunan yetişkin kök hücreleri; fakat onları toplamak ve kişinin kendi vücudunu kendi kök hücreleriyle tedavi etmek için ürünler oluşturmak adına kullanabiliyoruz,” dedi Jurkunas.
Araştırmacılar, farklı göz merkezlerinde gerçekleştirilebilecek daha büyük klinik deneyler başlatmaya çalışıyor, bu nedenle deneysel prosedür şimdilik hiçbir hasta için mevcut değil. Ayrıca teknolojiyi daha da geliştirmeyi öneriyorlar; örneğin, diğer bağışçılardan alınan kök hücrelerini yetiştirmek ve nakletmeyi mümkün hale getirmek, böylece iki hasarlı korneası olan kişilere terapinin ulaşmasını sağlamak istiyorlar. Ekibin çalışmaları umut verici sonuçlar vermeye devam ederse, CALEC ve benzeri tedaviler geri dönüşümsüz vakalar için yeni bir standart olabilir.
